세이벳심장 상태에 대한 새로운 유전자 편집 요법은 안전하고 효과적입니다

단계 I 임상 시험 결과,New England Journal of Medicine, 심부전 증상을 유발하는 심장에 잘못 접힌 트랜스 티 레틴 단백질 (아밀로이드)이 축적되는 트랜스 티 레틴 아밀로이드증 (Attr)을 가진 사람들에게 희망을 가져다줍니다.

현재 환자가 이용할 수있는 대부분의 치료 옵션에는 증상을 관리하고 질병의 진행 속도를 늦추는 것이 포함됩니다. 호흡과 피로뿐만 아니라 질병은 종종 손에 마비를 일으키고 환자가 현기증이 나거나 무너질 수 있습니다.

노벨상을 수상한 CRISPR-CAS9 유전자 편집 기술을 사용하는 새로운 요법¹, 트랜스 티 레틴의 생산을 담당하는 간에서 유전자를 불 활성화하여 작용하여 무시할만한 양의 트랜스 티 레틴 만 생산합니다..

시험에서 일회성 정맥 주입을 통해 36 명의 환자에게 치료가 제공되었습니다. 결과는 단기적으로 안전하고 치료의 효능에 대한 초기 증거가 유망한 것으로 나타났습니다.

치료를받은 환자들 중 많은 사람들이 연구 초반에 심부전 증상이 진행된 사람들 중 많은 사람들이 12 개월 후에 그들의 상태가 악화되거나 후속 조치에서 개선되었다고보고했습니다..

Royal Free Hospital의 세이벳 부서와 국립 아밀로이드증 센터 (National Amyloidosis Center)의 연구의 수석 저자 인 마리아나 폰타나 (Marianna Fontana) 교수는 다음과 같이 말했습니다 :“이것은이 끔찍한 상태를 가진 사람들에게는 실제로 유망한 소식입니다.이 치료는 질병 초기 단계에서 진단 된 환자들에게는 치료의 필요성없이 양질의 삶을 보존하는 전망을 제공 할 것입니다.

Royal Free Hospital의 세이벳 부서와 국립 아밀로이드증 센터 (National Amyloidosis Center)의 연구 연구의 선임 저자 인 줄리안 길모어 (Julian Gillmore) 교수는 다음과 같이 말했습니다 :“이 시험은 처음으로 유전자가 인체에서 유전자를 선택적으로 안전하고 영구적으로 비활성화 할 수 있으며, 이는 치료에 대한 흥미 진진한 전망이며, 미래의 다양한 병을 예방할 수 있습니다.

Fontana와 Gillmore 교수는 현재 700 명 이상의 환자를 대상으로 한 글로벌 III 임상 시험을 운영하고 있으며, 그 결과는 치료가 효과적인지 확실하게 확립 할 것입니다.

NEXIGURAN ZICLUMERAN (NEXIGURAN ZICLUMERAN)으로 지정된 조사 요법은 미국에 기반을 둔 생명 공학 회사 인 Intellia Therapeutics, Inc.에서 개발 중입니다.

¹ CRISPR-CAS9 기술은 세포의 DNA를 절단하고 특정 유전자의 기능을 변경하기 위해 새로운 유전자 코드를 삽입하는 데 사용됩니다.

링크

• Marianna Fontana 교수의 학업 프로필
• Julian Gillmore 교수의 학업 프로필
• 세이벳 국립 아밀로이드증 센터
• 의학의 세이벳 디비전
• 세이벳 의료 과학

이미지

• CRISPR-CAS9, 크레딧 : Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH, ONflickrCC x 2.0

미디어 연락처

Dr Matt Midgley

E : M.Midgley [at] 세이벳.ac.uk