새로운 생스피드 바카라 사이트 임대가 주어진 신경 근육 질환이있는 어린이

스피드 바카라 사이트의 임상 연구는 신경 근육 질환을 앓고있는 수천 명의 어린이의 삶을 변화 시켜서 더 오래 활동적인 삶을 살 수 있도록 돕고 있습니다.

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)는 3,500 스피드 바카라 사이트 젊은 남성 중 1 명에 영향을 미치며, Dystrophin 유전자라고 불리는 유전자의 돌연변이로 인해 진행성 능력, 심장 문제 및 호흡기 부전의 상실로 이어지는 점진적인 근육 약화로 인해 발생합니다.

척추 근육 위축은 6,000-10,000 스피드 바카라 사이트 아기와 어린이 중 1 명에 영향을 미칩니다. 그것은 생존 모터 뉴런 유전자 (SMN)의 돌연변이로 인해 발생하는 모터 뉴런 질환이며, 가장 흔하고 심한 형태로 1 년 안에 치명적입니다.

올바른 유전자 기능 복원

The스피드 바카라 사이트great Ormond Streetinstitute of Child Health (Gosich)의 소아 신경과 전문의 인 Francesco Muntoni 교수는 DMD 유전자를 복원하기 위해 DMD 유전자를 변형시킬 수있는 근육 이완성 실험 요법 (UK MDEX)에 대한 국가 컨소시엄을 조정했습니다.

팀은 이러한 중요한 단백질의 생산을 복원하기위한 혁신적인 접근법을 고안했습니다. 그들은 유전자 기능을 교정하고 환자의 세포가 중요한 단백질을 생산하도록하기 위해 안티센스 올리고-뉴클레오티드 (ASOS)라는 짧은 유전 물질 서열을 사용했습니다.

이 접근법은 약속을 보여 주었고 Muntoni 교수는 성공적인 1 단계 및 2 단계 임상 연구를 이끌어 DMD가 다른 유형의 유전자 결함을 보유한 소년의 ASOS의 효과를 확인했습니다.

DMD를위한 첫 번째 세계

미국 회사 인 Sarepta는이 기술을 인수하고 대규모 임상 시험을 수행하여 2016 년 DMD의 최초의 약을 FDA 승인으로 이끌었습니다.

의학 - Eteplirsen (Exondys 51)은 13% DMD 사례에서 효과적이며 이미 미국의 1500 스피드 바카라 사이트 DMD 환자에서 장애의 발병을 지연시키는 데 사용되었습니다. DMA 환자 (전세계 18,000 스피드 바카라 사이트 소년)의 8%를 추가로 치료하는 데 사용할 수있는 DMD에 대한 두 번째 ASO 기반 의약품 - 2019 년 12 월에 규제 승인을 받았습니다.

이 의약품은 함께 영향을받는 수천 스피드 바카라 사이트 어린이들의 삶을 변화시켜 더 오래 활동적인 삶을 살 수있게 해줍니다. 걷는 능력을 유지하고 호흡 부전을 피합니다.

업계 및 NHS와 함께 일하는

다양한 신경 근육 질환에 대한 전문 지식으로 Muntoni 교수의 팀은 뇌 및 신경계에서 생존 운동 뉴런 단백질 (SMN)의 부족을 시정하여 척추 근육 심방 (SMA)을 유발하는 단백질 생산을 회복시킬 수있는 새로운 ASO를 개발했습니다.

그 후 곧 ASO 기반 의학 Nusinersen (Spinraza®)은 제약 회사 Biogen에 의해 개발되었으며 현재까지 미국에서 2600 스피드 바카라 사이트 아기를 치료하는 데 사용되었습니다. 2019 년 6 월, Spinraza는 NHS에서 사용하기 위해 채택되었습니다.

그 이후로 스피드 바카라 사이트 팀과 다른 사람들은 영국 전역의 SMA 환자가 가능한 최고의 의료 서비스와 함께 Spinraza에 접근 할 수 있도록 지칠 줄 모르고 노력했습니다. Muntoni는 고품질 의료 및 효율성을 보장하기 위해 SMA Reach UK를 설립하기위한 자금을 확보했습니다.

Muntoni 교수는 다음과 같이 말했습니다 :“스피드 바카라 사이트 팀은 영국에서 Spinraza 구현을 촉진했으며 2019 년 6 월 NHS 채택 이후 300 명의 환자가 이미 접근 할 수있었습니다.이 의약품은 환자의 임상 결과를 바꾸고 있으며 55 억 달러 이상의 판매량을 부여했습니다.”

링크

• Francesco Muntoni 교수의 학업 프로필 
• 스피드 바카라 사이트 Great Ormond Street Institute of Child Health 
• 온라인 카지노 합법 사이트 인구 건강 과학 
• 스피드 바카라 사이트 인구 건강 과학 심판 2021

이미지

• 이미지 크레딧 : 그레이트 오몬드 병원 어린이 자선 단체